Quattro nuovi farmaci, cinque estensioni terapeutiche e due medicinali equivalenti: ecco quanto il Consiglio di Amministrazione dell’Aifa ha ora reso rimborsabili Ssn. Tra le novità approvate rientrano due farmaci orfani per il trattamento di patologie rare:
Elahere (mirvetuximab) è indicato per le pazienti adulte affette da cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Si tratta di un anticorpo monoclonale che si lega alla proteina FRa, espressa sulla superficie delle cellule tumorali, rilasciando al loro interno una molecola citotossica capace di provocarne la morte.
Adzynma (rADAMTS13) offre una terapia enzimatica sostitutiva destinata ai pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rarissima malattia genetica del sangue. Il farmaco sfrutta l’ingegneria genetica per produrre in laboratorio una copia artificiale dell’enzima umano Adamts13, carente nei soggetti colpiti dalla patologia, che viene somministrata per via endovenosa. Sostituendo l’enzima mancante, Adzynma contribuisce a prevenire la formazione di coaguli, sanguinamenti e anemia, introducendo un nuovo approccio terapeutico per una malattia che, in assenza di trattamento, può avere un decorso rapido e letale.
L’Aifa ha, inoltre, autorizzato la rimborsabilità di altre due nuove molecole. La prima è Aqumeldi (enalapril maleato), un Ace-inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino ai sei anni di età. La seconda è Wainzua (eplontersen), destinata al trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), una malattia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia e/o polineuropatia.
Queste, invece, le estensioni delle indicazioni terapeutiche rimborsabili per cinque medicinali. Innanzitutto, c’è l’antidoto Bridion (sugammadex), impiegato in anestesia per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti, come rocuronio e vecuronio, che potrà ora essere impiegato nei pazienti pediatrici dalla nascita fino ai 17 anni di età. Estensione anche per Cablivi (caplacizumab), anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento degli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita in associazione a plasmaferesi e immunosoppressione, che sarà rimborsato negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 40 chilogrammi.
Le nuove indicazioni riguardano poi Miozac (dobutamina), farmaco adrenergico impiegato come stimolante cardiaco; Scleryda (dimetilfumarato), immunomodulatore utilizzato nel trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni e Spravato (esketamina), antidepressivo disponibile in formulazione spray nasale.
Ecco, infine, i due farmaci equivalenti ora rimborsati dal Ssn: si tratta dell’antidiabetico Linagliptin Krka (linagliptin) e di Metotrexato Aurobindo (metotrexato), utilizzato in oncologia per il trattamento di alcune neoplasie, tra cui leucemie e linfomi. A dosaggi inferiori, il metotrexato trova impiego anche come antinfiammatorio e immunosoppressore nel trattamento di alcune malattie autoimmuni, soprattutto in ambito reumatologico e dermatologico.
